valioso acuerdo para luchar contra el stargardt

La Fundación Americana de Lucha contra la Ceguera Establece Acuerdos
deColaboración para Acelerar el Desarrollo de la Terapia Génica en laEnfermedad
de Stargardt.
Por Ben A. Shaberman

El Instituto Nacional de Investigación Neurovision (NNRI), organizaciónde la
Fundación que soporta los ensayos clínicos, anunció hoy un acuerdocon Oxford
Biomedica, una compañía biofarmacéutica del Reino Unido, paracolaborar en la
producción de Stargen™, terapia de reemplazo génico parael tratamiento de la
enfermedad de Stargardt y otras enfermedadesdegenerativas de la retina
relacionadas. Un objetivo primordial delacuerdo es la de iniciar la Fase I de
Ensayos Clínicos de Stargen parafinales de 2007.

"Stargen promete ser un tratamiento altamente efectivo para losafectados de
enfermedad de Stargardt de tipo recesivo, muchas formas dedistrofias de conos y
bastones, y otras enfermedades degenerativas de laretina causadas por mutaciones
en el gen ABCA4", dijo Gary Kledzik,Delegado-Jefe de Desarrollo de Fármacos del
NNRI. "Estas enfermedades causan importantes pérdidas de visión, a menudo a
temprana edad, nohabiendo virtualmente tratamiento alguno para ellas. StarGen
tiene elpotencial de cambiar la vida de cientos de miles de afectados por
estascondiciones de pérdida visual".

El acuerdo entre el NNRI y el Oxford BioMedica incluye elestablecimiento de un
comité mixto que dirija el desarrollo de StarGen.Ambas compañías han llegado
igualmente a convenios económicos parafacilitar el desarrollo y posterior
comercialización del producto.

"El acuerdo contempla un objetivo clave de la Fundación. Estamosacelerando el
proceso de ensayos clínicos, lo que nos permitirá obtenerun tratamiento más
rápidamente para las personas que lo necesitan.",dijo Bill Schmidt ,
delegado-jefe ejecutivo de la Fundación. "Además,los términos del acuerdo
establecen una relación de colaboración, lo queayudará a asegurar el éxito del
tratamiento".

Los investigadores patrocinados por la Fundación identificaron larelación entre
el gen ABCA4 y la enfermedad de Stargardt, y gestionaronlos cruciales estudios
preclínicos que demostraron la potencialseguridad y eficacia de la terapia
génica para la enfermedad deStargardt y otras enfermedades relacionadas.

La enfermedad de Stargardt está causada en la mayoría de los casos poruna
variación perjudicial en un gen llamado ABCA4. Como consecuencia deesta
variación (mutación), no se sintetiza una proteína involucrada deforma decisiva
en la evacuación de los desechos generados por la retina.

La acumulación de desechos tóxicos en la retina provoca pérdidaprogresiva de
visión. Otras enfermedades relacionadas, como la distrofiade conos y bastones,
son también causadas por mutaciones en el genABCA4. El tratamiento con StarGen
implica el reemplazo de el gen ABCA4defectuoso por otro sano, de manera que se
muestra como un tratamientoprometedor para cualquier enfermedad de la retina
causada por el ABCA4.