PROYECTO DE CELULAS MADRES DIRIGIDA POR PETE COFFEY

Objetivo del proyecto

El proyecto de Londres para curar la ceguera es un proyecto de 5 años de investigación que pretende desarrollar una terapia celular quirúrgico para Age-Related Macular Degeneration (AMD), para prevenir la ceguera, restaurar la visión y mejorar la calidad de las víctimas "de la vida en 2012.

Nuestro enfoque consiste en reemplazar las células en la parte posterior del ojo que se ven afectados de AMD, las células del epitelio pigmentario de retina (EPR), utilizando células madre embrionarias humanas (HES), que se han transformado en células del EPR. EPR Estas células entonces se trasplantado en el paciente en un parche de diseño especial que se inserta detrás de la retina.

Otro brazo importante del proyecto es desarrollar la tecnología por el cual las células de HES puede transformarse en fotorreceptores (principalmente conos y bastones) y se trasplantan a los pacientes. Se cree que los fotorreceptores se pierden después de que el EPR han degenerado. La aplicación clínica de esta componente del proyecto es para los casos en que la enfermedad ha estado presente durante varios años.

Fuentes de financiación

El proyecto entró en funcionamiento en junio de 2007 tras una donación filantrópica. La Sociedad de la enfermedad macular luego hizo que el proyecto de Londres el centro de su llamamiento anual que se tradujo en una donación de £ 100k en una etapa extremadamente crítica. Mediados de 2008, la US - basado Lincy Fundación también pasó a hacer una importante donación. Más recientemente, el proyecto apareció en la primera página del Sunday Times después se anunció un acuerdo con el número de una compañía farmacéutica Pfizer. El acuerdo es el primero de su tipo para una terapia de células madre embrionarias y se cree que marca una nueva etapa en la evolución de esta tecnología y su aplicación clínica. Profesor Pete Coffey dijo que "este importante asociación contribuirán al avance de la ciencia avance y asegurar la que las células pueden ser fabricadas con las normas que se requiere para los ensayos clínicos "experiencia. Pfizer en los ensayos clínicos y una amplia experiencia en la obtención de la aprobación de los reguladores también demostrará ser inestimable para el éxito del proyecto.

Además, estamos encantados de haber recibido cientos de donaciones extremadamente generosa de los miembros del público que, o han leído sobre el proyecto, son víctimas ellos mismos o algún miembro de la familia que se ve afectada por esta enfermedad. El apoyo público y el nivel general de entusiasmo demostrado por el proyecto ha sido realmente excepcional y nos ha encantado escuchar a muchas víctimas que han compartido sus historias, y expresó su agradecimiento por el rayo de esperanza de que el proyecto les ha dado.

Que hemos realizado hasta la fecha

. Estos ensayos permitieron al equipo de proyecto para demostrar que la colocación de "saludable" en las células del EPR la zona dañada de la mácula puede prevenir la ceguera y la restauración de la vista. Sin embargo, la complejidad de la cirugía y las complicaciones asociadas a tener dos largas operaciones no permitió que se trata de un tratamiento viable para el número de pacientes con DMAE que necesitan ser tratados .

. En primer lugar, se investigó el uso de células madre adultas, pero los resultados mostraron que carecían de un número de componentes necesarios para producir células del EPR saludable. Como resultado, hemos tenido que buscar una fuente alternativa de células. Por lo tanto, las células de HES fueron considerados y se constató que, dadas las condiciones adecuadas, HES puede transformarse en sana, en pleno funcionamiento las células del EPR. Como un preludio a los ensayos clínicos que han sido capaces de demostrar con éxito que la función visual puede ser restaurada en un modelo animal de la DMAE.

Esta nueva tecnología hace posible que la cirugía que se realiza en forma ambulatoria con la operación misma de tomar aproximadamente 45 minutos en total. Además, la calidad de las células es muy superior a las tomadas desde el ojo de edad, enfermas.

Ensayos clínicos en humanos

. Esperamos que los ensayos clínicos se iniciarán en 2010-2011, aunque esto dependerá de la vía de reglamentación teniendo en cuenta que esta será la primera prueba de embriones humanos con células madre en el hombre en el Reino Unido. Hay una serie de requisitos de seguridad y de reglamentación que necesidad de cumplir antes de que podamos ir a los ensayos, a la que estamos totalmente comprometidos. We now have the UK & EU regulatory bodies on board and are working closely with them towards this goal. Ahora tenemos el Reino Unido y los organismos reguladores de la UE a bordo y están trabajando estrechamente con ellos para alcanzar este objetivo

FUENTE http://www.thelondonproject.org.