TRATAMIENTO CON CELULAS MADRES PARA PACIENTES CON STARGARDT

Una segunda empresa ha solicitado el permiso de la Alimentación y
Medicamentos de EE.UU. (FDA) para llevar a cabo un ensayo clínico en humanos
con células madre embrionarias.

"Soy cautelosamente optimista", dijo Marco Zarbin del Instituto de
Oftalmología de la Universidad de Medicina y Odontología de Nueva Jersey,
que participará en el ensayo propuesto. "De todos los lugares del cuerpo
donde me puedo imaginar la terapia basada en células de trabajo, en primer
lugar - porque es tan aparentemente simple - está el ojo".

El ensayo propone por objeto el tratamiento de pacientes con distrofia
macular de Stargardt (SMD) - una enfermedad ocular genética para los que
actualmente no existe ningún tratamiento y una de las causas más comunes de
la ceguera de menores. Esta enfermedad provoca la degeneración del epitelio
pigmentario de la retina (EPR) - Las células que el apoyo de los
fotorreceptores necesarias para la visión - que a su vez provoca la
degeneración de los fotorreceptores y conduce a la alteración de la visión.
Advanced Cell Technology (ACT) propone trasplantes de células madre que se
han diferenciado en células del epitelio pigmentario de la retina en
pacientes con SMD con la esperanza de mejorar la agudeza visual.

El trabajo previo de ACT, ha mostrado una mejora espectacular en el
rendimiento visual de ratas que han recibido implantes de estas células del
EPR diferenciada, según un estudio realizado en 2006. Además, no encontraron
efectos adversos (como teratomas) en cientos de animales tratados, y las
células son "casi el 100% del EPR", dijo el Dr. Robert Lanza, Jefe
responsable científico de ACT, es decir, prácticamente no hay células
indiferenciadas que podrían comportarse de manera diferente después de la
implantación.

"De los datos que hemos visto, creo que estamos en una buena posición para
tomar esto en la clínica de una manera efectiva y segura", dijo Peter
Francis, del Casey Eye Institute en Portland, OR. El Instituto de los ojos
Casey es una de las clínicas que participan en el estudio, y Francis también
contribuyó a la investigación preclínica que condujeron a este IND.

"Estamos en buena forma", dice Lanza. "Estoy seguro de que la FDA va a tener
algunas preguntas y desea alguna información adicional, pero, toquemos
madera, podremos comenzar a principios del próximo año con el ensayo
clínico".

El experimento tomará a un total de 12 pacientes y tres centros médicos,
dijo Lanza. "Una vez que demostremos muestran que los pacientes toleran bien
las células, podremos abordar un mayor número".

Además, dados los procesos patológicos similares entre Stargardt, Distrofia
macular y la degeneración macular relacionada con la ACT, también se espera
presentar una IND en los próximos meses para utilizar células madre en la
degeneración macular relacionada con una enfermedad que afecta a millones en
todo el mundo.

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