La enfermedad de Stargardt es un trastorno hereditario del ojo que es causada por anomalías en un gen llamado ABCA4 en la retina. . StarGen está diseñado para ofrecer una versión corregida del gen ABCA4 en las células de la retina utilizando la Compañía LentiVector ® Technology. colaboración con sanofi-aventis, el desarrollo clínico se espera que comience en 2010. La caridad EE.UU., la Fundación Fighting Blindness, también está apoyando el programa y financiados anteriormente el desarrollo preclínico.
. Las subvenciones designación de fármaco huérfano de la EMEA a los productos que pueden proporcionar una ventaja significativa sobre los tratamientos actuales, si existen, para condiciones que amenazan la vida o conlleve una incapacidad crónica que afecta hasta a cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea. Las empresas europeas se beneficien con la designación de fármaco huérfano de incentivos, incluyendo diez años de exclusividad de comercialización y la reducción de los costos regulados.
. Jefe de Oxford BioMedica ejecutivo, John Dawson, comentó: "Hay una necesidad real y urgente de un tratamiento eficaz de la enfermedad de Stargardt. corrección génica ofrece el único medio de abordar la causa fundamental de esta debilitante, la vista-robo trastorno. T La decisión de la EMEA de conceder a la designación de medicamento huérfano StarGen agrega un valor significativo al proporcionar el desarrollo, ventajas reglamentarias y comerciales. StarGen es uno de las cuatro terapias basadas en genes de las enfermedades oculares que estamos desarrollando en colaboración con sanofi-aventis y también se beneficia de la Fundación Fighting Blindness 'valiosa asistencia. Ambos StarGen y nuestros otros programas oculares plomo, RetinoStat ® para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad, están en camino de entrar en desarrollo clínico en 2010. "
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