El fármaco ácido valproico, que ha sido aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) para el tratamiento de convulsiones, migrañas, y el trastorno bipolar, también parece que deja la pérdida de visión asociada con retinitis pigmentosa (RP). This eye disease often results in legal blindness by age 40. Esta enfermedad ocular a menudo resulta en ceguera legal a los 40 años.
La retinitis pigmentosa es un término usado para describir un grupo de enfermedades hereditarias que la degeneración causa de la retina, la parte del ojo que captura imágenes de campo visual. En la retinitis pigmentosa, las células en la retina llamadas conos y bastones mueren. . Normalmente las barras se ven afectados en primer lugar, que afecta la visión periférica y la noche. Cuando los conos están involucrados, la gente pierde la percepción del color y la visión central.
De acuerdo con la Fundación Fighting Blindness , aproximadamente 100.000 personas en los Estados Unidos tiene retinitis pigmentosa. En función de las mutaciones del gen se hereda una persona, él o ella puede desarrollar cualquier forma de una retinitis pigmentosa o una enfermedad relacionada, como el síndrome de Usher, Amaurosis Congénita de Leber es , o la enfermedad de conos varilla, entre otros.
En la Universidad de Massachusetts Medical School (UMMS), un equipo de científicos descubrió un nuevo vínculo entre el potencial terapéutico del ácido valproico y la retinitis pigmentosa. Según Shalesh Kaushal, MD, PhD, presidente de la oftalmología y profesor asociado de oftalmología y biología celular en UMMS, "la inflamación y muerte celular son componentes clave de la RP. It appears the valproic acid protects photoreceptor cells from this.” Al parecer, el ácido valproico protege a las células fotorreceptoras de esto. "
Kaushal y su equipo han llevado a cabo estudios retrospectivos en los que los pacientes con retinitis pigmentosa recibieron dosis de ácido valproico que van desde 500 a 750 mg al día durante dos a seis meses. The patients were treated at a time in their disease course when individuals normally experience rapid vision loss. Los pacientes fueron tratados en un momento en evolución de su enfermedad cuando las personas normalmente experimentan pérdida de visión rápida. En cambio, el 60 por ciento de los pacientes en el estudio experimentaron una mejora en su visión.
B Con base en estos y otros hallazgos, UMMS será la sede de coordinación de un ensayo clínico de tres años financiado por la Fundación Lucha contra la Ceguera / Instituto de Investigación Nacional Neurovision que cuantificar el potencial del ácido valproico para el tratamiento de RP.
Debido a que más de 40 genes diferentes se han relacionado con la retinitis pigmentosa , la búsqueda de un tratamiento para la enfermedad ha sido un desafío. El ácido valproico tiene un perfil único que lo hace un posible candidato para un tratamiento eficaz. Kaushal observa que encontrar nuevos usos para fármacos que ya tiene aprobación de la FDA, como el ácido valproico, "es una manera económica y eficiente del tiempo a fin de llevar rápidamente los nuevos tratamientos para los pacientes."
Steve Bramer, PhD, director de desarrollo de fármacos de la Nacional Neurovision Research Institute, cree que el ácido valproico "tiene el potencial para conservar la visión a miles de personas afectadas por enfermedades de la retina." Muchas personas con retinitis pigmentosa
y enfermedades relacionadas que provocan la pérdida de visión se mirando con interés los resultados de los ensayos futuros.
FUENTES:
Foundation Fighting Blindness Fundación Lucha contra la Ceguera
University of Massachusetts Medical School Universidad de Massachusetts Medical School
La retinitis pigmentosa es un término usado para describir un grupo de enfermedades hereditarias que la degeneración causa de la retina, la parte del ojo que captura imágenes de campo visual. En la retinitis pigmentosa, las células en la retina llamadas conos y bastones mueren. . Normalmente las barras se ven afectados en primer lugar, que afecta la visión periférica y la noche. Cuando los conos están involucrados, la gente pierde la percepción del color y la visión central.
De acuerdo con la Fundación Fighting Blindness , aproximadamente 100.000 personas en los Estados Unidos tiene retinitis pigmentosa. En función de las mutaciones del gen se hereda una persona, él o ella puede desarrollar cualquier forma de una retinitis pigmentosa o una enfermedad relacionada, como el síndrome de Usher, Amaurosis Congénita de Leber es , o la enfermedad de conos varilla, entre otros.
En la Universidad de Massachusetts Medical School (UMMS), un equipo de científicos descubrió un nuevo vínculo entre el potencial terapéutico del ácido valproico y la retinitis pigmentosa. Según Shalesh Kaushal, MD, PhD, presidente de la oftalmología y profesor asociado de oftalmología y biología celular en UMMS, "la inflamación y muerte celular son componentes clave de la RP. It appears the valproic acid protects photoreceptor cells from this.” Al parecer, el ácido valproico protege a las células fotorreceptoras de esto. "
Kaushal y su equipo han llevado a cabo estudios retrospectivos en los que los pacientes con retinitis pigmentosa recibieron dosis de ácido valproico que van desde 500 a 750 mg al día durante dos a seis meses. The patients were treated at a time in their disease course when individuals normally experience rapid vision loss. Los pacientes fueron tratados en un momento en evolución de su enfermedad cuando las personas normalmente experimentan pérdida de visión rápida. En cambio, el 60 por ciento de los pacientes en el estudio experimentaron una mejora en su visión.
B Con base en estos y otros hallazgos, UMMS será la sede de coordinación de un ensayo clínico de tres años financiado por la Fundación Lucha contra la Ceguera / Instituto de Investigación Nacional Neurovision que cuantificar el potencial del ácido valproico para el tratamiento de RP.
Debido a que más de 40 genes diferentes se han relacionado con la retinitis pigmentosa , la búsqueda de un tratamiento para la enfermedad ha sido un desafío. El ácido valproico tiene un perfil único que lo hace un posible candidato para un tratamiento eficaz. Kaushal observa que encontrar nuevos usos para fármacos que ya tiene aprobación de la FDA, como el ácido valproico, "es una manera económica y eficiente del tiempo a fin de llevar rápidamente los nuevos tratamientos para los pacientes."
Steve Bramer, PhD, director de desarrollo de fármacos de la Nacional Neurovision Research Institute, cree que el ácido valproico "tiene el potencial para conservar la visión a miles de personas afectadas por enfermedades de la retina." Muchas personas con retinitis pigmentosa
y enfermedades relacionadas que provocan la pérdida de visión se mirando con interés los resultados de los ensayos futuros.
FUENTES:
Foundation Fighting Blindness Fundación Lucha contra la Ceguera
University of Massachusetts Medical School Universidad de Massachusetts Medical School
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