Los investigadores han restaurado la vista a ratones de laboratorio ciegos utilizando terapia génica. El nuevo tratamiento, publicado en Internet este 24 de junio en la revista Ciencia, puede ser la cura en humanos con ceguera por retinitis pigmentosa, una enfermedad ocular genética incurable.“Es un excelente estudio”, dice Connie Cepko neurocientífico de la Escuela de Medicina de Harvard, quien no estuvo involucrado con la investigación. “Este es conceptualmente una buena forma para tratar de restablecer o prolongar la visión.”
La retinitis pigmentosa causa la visión de túnel y la ceguera nocturna en 2 millones de personas en todo el mundo. En la enfermedad se eliminan principalmente las células de la retina externa de la varilla, que son altamente sensibles a la luz y permiten la visión nocturna y periférica.
Algunos pacientes también pierden la visión diurna y se quedan ciegos por completo, debido a que el cono sensor de color de las células de la retina interna lentamente se degeneran. Pero la enfermedad no mata a las células del cono de inmediato, sino que primero hace que no responden a la luz. Eso significa que hay una ventana de tiempo donde los receptores del cono todavía están allí, pero no funcionan.
Así que los científicos en el Instituto Friedrich Miescher para la Investigación Biomédica en Basilea, Suiza, trataron de reanimar el cono de células enfermas en ratones. El uso de un virus ya aprobado para la terapia génica humana, los investigadores insertaron un gen de una bacteria sensible a la luz, pharaonis Natronomonas, en el ADN de células de cono.
El gen es un modelo para las proteínas que forman los pasillos en las membranas celulares. Cuando se estimula por la luz, esas proteínas se abren y dejan los iones con carga negativa en la célula. Cuando se inserta en las membranas celulares de ratón, estas proteínas ayudan a imitar la actividad normal de conos saludable.
No sólo las células conos restaurado responden a la luz, sino que también envía señales al cerebro para que los ratones pudieran ver.
“Lo que fue realmente asombroso es que estas células que estaban ciegas por un tiempo aún estaban conectados con el resto del circuito”, dice el neurobiólogo Botond Roska, quien dirigió el estudio.
Pero a diferencia de los conos sanos, las células conos restauradas no pudieron adaptarse a los diferentes niveles de luz. Las células respondieron mejor a la luz brillante amarilla similar a la luz del sol en la playa, dice Roska. Para que los pacientes humanos puedan visitar en regulador de luz, los investigadores tendrían que desarrollar unas gafas especiales con cámaras sensibles a la luz para ajustar la intensidad de la luz proyectada a los ojos de los pacientes, dice.
Después de más estudios con ratones y primates para garantizar su seguridad y eficacia, Roska tiene como objetivo hacer el tratamiento disponible para los pacientes humanos.
“Esto no es un tratamiento para todos los pacientes con retinitis pigmentosa,” Roska dice, “pero si para un subgrupo en el que los receptores del cono todavía están allí.”
Su equipo también explorará los efectos terapéuticos a largo tiempo y si la terapia génica podría tener aplicaciones para otras enfermedades oculares como la degeneración macular y daño en la retina debido a la diabetes.
“Tengo la sensación de que se construirá en ensayos con seres humanos”, dice Cepko. “¿Cómo una persona va a percibir estas señales es difícil de decir, pero debe hacerlo al menos tan bien como lo hizo para los ratones.”
LA RETINA
La retina es el tejido sensible a la luz que recubre la superficie interna del ojo. Es una estructura compleja, con capas de varias capas de neuronas conectadas entre sí por las sinapsis. Las neuronas sensibles a la luz sólo son los fotorreceptores. Estos se agrupan en dos tipos: los conos y los bastones. Las señales de los bastones y conos objeto de un tratamiento complejo por otras neuronas en la retina y se envían a los centros visuales del cerebro a través del nervio óptico.
Publicación original
V Busskamp, J Duebel, Balya D, M Fradot, Viney JT, S Siegert, AC Groner, Cabuy E, V Forster, Seeliger M, M Biel, P Humphries, M Paques, Mohand S-Said, Trono D, K Deisseroth, JA Sahel, S Picaud, Roska B. (2010) Reactivación genética de Restaura conos respuestas visuales en Retinosis Pigmentaria. Ciencia, DOI: 10.1126/science.1190897F
FUENTE: FMI
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